瑞吉康渐冻症AAV基因治疗药物RJK002获美国FDA孤儿药资格认定

细胞基因疗法 2023-12-01

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北京时间2023年10月16日，上海瑞吉康生物医药有限公司（简称“瑞吉康”）AAV基因治疗药物RJK002用于治疗肌萎缩侧索硬化（简称“ALS”，也称“渐冻症”）适应症获美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。据悉，这也是中国首款获得FDA孤儿药资格认定的渐冻症AAV基因治疗药物。

孤儿药（Orphan Drug）又称罕见病药，指用于诊断、预防、治疗罕见病的药品。本次RJK002获美国FDA孤儿药资格认定，有望加快推进其临床试验及上市注册的进度，同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。获得孤儿药资格认定对于瑞吉康在研产品管线推进及产业化具有里程碑意义。

渐冻症是一种神经退行性疾病，患者确诊后的生存期只有2-5年。罹患该症的患者，其支配肌肉运动的神经元会慢慢变性、死亡，肌肉随之萎缩，逐渐出现并加重肌无力、肌萎缩、吞咽困难、喝水呛咳及说话不清等症状，导致逐渐失去运动能力和生活自理能力，直至死亡。作为全球关注度最高的神经退行性疾病，目前已上市的几款药物均无法有效延缓病情、延长患者生命，渐冻症药物研发进入“瓶颈”期。近年来的研究表明，解决蛋白质异常聚集可能是治疗这一神经退行性疾病的重要方向。

瑞吉康RJK系列多肽药物可在生理层面实现聚集蛋白的“溶解”，恢复这类聚集蛋白的生理功能，从而实现对退行性疾病的治疗。RJK002是瑞吉康自主研发的针对渐冻症的AAV基因治疗药物，除本次获得FDA孤儿药资格认定，RJK002在中国的IIT研究（研究者发起的临床研究）已实现首例患者给药。瑞吉康预计在2023年12月正式提交RJK002产品的中国和美国IND临床实验申请。

关于瑞吉康

上海瑞吉康生物医药有限公司（以下简称“瑞吉康”）成立于2021年，是一家通过阻止蛋白质异常聚集，治疗退行性疾病，特别是神经退行性疾病的新药研发公司。瑞吉康团队在全球范围内首次发现了生物系统内蛋白质分子聚集体调节机制，基于此机制，瑞吉康开发了一系列创新药物管线，涵盖：渐冻症、帕金森、阿尔茨海默症、白内障、干性眼底黄斑变性、心血管斑块沉积等。未来，瑞吉康将积极推动蛋白质分子异常聚集导致的退行性疾病治疗药物的产业化，为全球退行性疾病患者早日康复而努力，做人类健康的守护者。

E.N.D

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