在2017年1月4日新出版的《人类基因治疗临床研究进展》杂志上，Katherine A. High博士与杂志主编James M. Wilson博士讨论了血友病和遗传性视网膜疾病基因治疗的进展和挑战。
       基因治疗已显示它在血友病和视网膜遗传病临床研究中最富有希望的最新结果。Katherine A. High博士是Spark公司的总裁和首席科学官。
       关于Katherine A. High博士、其团队所取得的项目进展及她本人的背景资料，很容易从网上搜到，恕不多叙。
       今天，我们将转述她对基因治疗所面临的挑战的理解。

Q

A

Dr.James M. Wilson

Dr.Katherine A. High

Q

      随着该领域问题陆续被解决，您认为关键性的科学挑战将会是什么？

A

      找到能介导更多靶组织基因转移的基因载体导入系统或其他导入方式的工作会至关重要。围绕着视网膜的基因导入，我们已经解决了很多问题，而玻璃体腔内、肝脏和中枢神经系统内的基因导入也解决了部分问题，但没全解决。
       我觉得我们仍然需要寻找针对中枢神经系统的更广泛、最有效的基因导入系统。此外，在对诸如肾、肺、血管内皮细胞等其他靶组织的基因导入系统方面，仍有进一步突破的空间。获得能够靶向更多组织的、同时副作用相对较少的基因导入系统，是今后科学挑战的重点。

Wilson JM. Interview with Katherine A. High, MD.[J]. Human gene therapy. Clinical development, 2016, 27(4).

董小岩博士评述

       基因治疗圈内人都知道，James M. Wilson博士和高光坪博士发现了很多AAV的血清型外壳及在各种动物细胞基因组里存在可能有几十万年的AAV外壳的基因“化石”变种，这些发现给他们带来了无上的名声和美誉，并一扫James M. Wilson博士之前在腺病毒临床研究孩童死亡事件中败走麦城的阴霾，再创他人生中第二个辉煌，为基因治疗临床研究发展注入了强大动力。无论如何，我由衷佩服James M. Wilson博士，能够战胜自己，战胜失败，勇往直前。毫无疑问，他将是划时代的基因治疗领域最有贡献的领军人物之一。
      作为该杂志主编，他与Katherine A. High博士在基因治疗进展方面的交流，将让行业内更加明确James M. Wilson博士的多种AAV外壳的重要性及其对行业的重要贡献，虽有近水楼台之嫌，也仍不失公允。
      如果日后基因治疗将选出诺贝尔生理学和医学奖，我认为James M. Wilson博士将首当其冲。