中国罕见病监管政策探讨 ｜ 会场一

陈晓媛 清华大学医学院临床试验中心行政主任、清华大学附属长庚医院药物临床试验机构办主任

陈晓媛主任表示，罕见病是全球共同面对的未满足临床需求，我国罕见病药物临床试验数量呈增长趋势，仍存在大量未满足临床需求。近年我国发布了一系列罕见病药物研发的政策和指导原则，但仍缺乏对罕见疾病的定义。同时，她对国内罕见病药物临床研发设计计划等关键问题进行梳理，特别介绍了国家药审中心出台的《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，并针对该指南进行了较为详细的解读，她鼓励企业关于临床试验设计与监管部门的沟通交流。

刘忠  中国医学科学院输血不良反应研究重点实验室主任

刘忠主任以三个罕见病案例为切入点，介绍了血液制品在治疗罕见病过程中监管上的科学问题。血液制品是医疗和战略资源，挽救生命的同时也带来安全性风险。从献血者和患者/受者安全来讲，血液制品要求全流程监管，关注血液制品安全的五要素，降低血液制品的残余风险。

杨悦  清华大学药学院药品监管科学研究院院长

杨悦院长表示罕见病立法进入关键时间节点，罕见病危害巨大成本高昂，受到广大社会公众、高层领导的关注。罕见病用药近期也成为社会关注热点问题，用药市场严重失灵。从全球经验来看，近一半国家/地区有罕见病用药政策，很多的发达国家已经对罕见病用药进行单独立法。她认为破解罕见病诊断和治疗难题，需要政府和全社会的共同努力。我们应建立协同机制，促进推动型与拉动型政策协同发展，形成诊疗、科技、药品和医疗保障等的政策合力；建立罕见病用药用械资格认定制度；充分发挥罕见病患者组织在医疗产品研发中的作用；建立罕见病患者登记平台、数据库、罕见病知识教育视频资源数据库等。她相信在“一个都不能少”的原则指引下，相信我国罕见病政策生态将持续向好，使更多患者获益。

问：陈教授介绍了罕见病附条件批准的科学考量，执行起来仍有困难挑战，如何与CDE开展上市前的沟通？沟通技巧？

陈晓媛：对于任何一个想要在研发上面有所突破、有所创新，尤其是不按常规的设计去做的，尤其要注重沟通交流。如何说服评审官接受有限数据的不确定性， 风险和获益的评估，临床现状和迫切程度也一定要在审评考虑的角度。监管部门尽管很支持罕见病药物的研发，但是也需拿证据说话。

问：血液制品，如何在多部门监管的情况下实现有效科学监管？

刘忠：以科学为基础，管理上多认可科学，这些问题迎刃而解。

现场提问：患者为中心的临床研发指导原则，患者组织应如何发挥作用？

陈晓媛：患者为中心临床研发指导原则出台，药物研发理念从监管和医生，转向患者需要什么，如何倾听患者声音非常重要，患者认为的获益和风险是什么，患者如何和药物研发对接等，是所有监管部门都在研究的问题。患者组织的参与中国与国外存在差异，真正声音反应到药监，有赖于患者群体。实际上该如何做，路径还不通畅，患者组织是一个很重要的媒介，需要进一步建设。