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《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告在上海正式发布！
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报告摘要：
在政府和社会各界的关注下，中国罕见病药物可及性在过去几年得到了显著提升。在可获得性方面，截至2022年7月，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，“中国境内可治”罕见病占“全球有药可治”罕见病的比例，已经从2018年的42%提升到了2022年的53%。在可支付性方面，全国层面，治疗27种罕见病的56种药物已经被纳入了国家医保目录。需要关注的是，有7种致残致死率高、需要长期治疗的罕见病，其在中国获批的所有治疗药物，年治疗费用较高，但均未被纳入国家医保目录。地方层面，围绕“扩大保障范围”（把国家医保目录外的药物纳入地方保障范围）和“提高保障待遇”（加大国家医保目录内药物的保障力度）两个方向，展开进一步提高罕见病药物医疗保障的探索。同时，在地方政府的引导下，非基本制度（惠民保、慈善基金等）也积极参与地方保障工作，丰富了罕见病药物的医疗保障层次。
中国医药创新生态体系的塑造，极大地推动了我国医药产业在罕见病领域的发展。从研发格局来看，截至2022年7月，共计有180个以第一批罕见病目录中疾病为目标适应症的新药临床研究在中国开展，涉及36种罕见病。其中，8种在研新药所治疗的7种罕见病，在全球范围内尚无治疗药物获批，也就意味着，这8种在研新药承载着全球相关罕见病患者对“有药可治”的美好期待；2种在研新药预期将会打破2种罕见病“境外有药、境内无药”的可及性困境；170种在研新药预期可以为患有“境内有药”罕见病的患者带来更多的治疗选择、更好的治疗结局。从本土药企发展来看，本土药企在罕见病新药研发方面取得了斐然的成绩。在中国开展临床试验的、以第一批罕见病目录中疾病为目标适应症的180个新药临床研究中，有64%的新药临床研究由本土药企主导或参与。其中，在18个有前景的作用机制中，本土药企已经实现“全球领先”，即本土药企在这18个有前景的作用机制的研发进展快于外资药企；在22个有前景的作用机制中，本土药企已经实现“国际同步”，即本土药企在这22个有前景的作用机制的研发进展与外资药企基本同步。
然而，我国罕见病药物医疗保障发展不充分、不平衡的问题仍然突出，主要体现在几个方面：
对于部分临床必需、治疗极为罕见疾病、年治疗费用较高的罕见病药物，由于制药企业和支付方在价值标准上的差异，双方就医保支付标准未能达成共识。在基本制度仍然在医疗保障中扮演主要角色的当下，药物未能被纳入国家医保目录，就意味着绝大部分用药费用需要由患者家庭自行承担，因此，这部分患者普遍面临用不起“救命药”的困境。 鼓励罕见病药物创新的长效机制不足，导致市场调节乏力，不利于形成合理的药物价格或支付标准。 基因疗法等23种“全球新”突破性疗法在中国获批在即，对现有基本制度承担主要支付角色的医疗保障模式提出了挑战。
表：23 种在境内开展 III 期临床研究的“全球新”罕见病药物
国家医保目录内罕见病药物，经基本医疗保险、补充医疗保险和医疗救助报销、救助后的患者自付费用，对于需要长期甚至终身接受治疗的罕见病患者而言负担仍然沉重，且在地区间差距悬殊。
广东广州、福建福州、湖南长沙城乡居民成人患者使用阿加糖酶 α 和麦格司他多层次支付测算
罕见病门诊保障范围有限且地区差异极大。纳入国家医保目录的56种罕见病药物对应的27种罕见病中，有25种罕见病的治疗通过定期门诊续方即可。然而，在31个调研城市（23个省会城市、4个自治区首府、4个直辖市）中，有8种罕见病未被任何地区纳入门诊保障范围，19个城市纳入门诊保障范围的罕见病病种少于5个。
如何构建“提高患者幸福感、促进产业发展、保障基金可持续“的罕见病药物医疗保障体系
首先，基本制度的保障角色需要从“主导”向“牵头”转变。我国医疗保障发展环境复杂，医疗保障供给端和需求端发展不同步。供给端，十三五期间，我国经济发展从高速增长阶段步入高质量发展阶段，医保基金筹资增速也相应放缓。需求端，得益于十三五期间审评审批制度的改革，新药在中国和成熟市场的上市基本实现同步。通过有限的支付能力，保障全球新药的可及，这对我国医疗保障的制度设计提出了更高的要求。同时，罕见病领域的不确定性，例如患者体量的不确定、预算影响的不确定、药物在真实世界表现的不确定，也导致应用“严准入、宽续约”的传统思路管理罕见病药物的国家医保目录准入会有一定局限性。因此，罕见病药物医疗保障的破局，需要保障思路的创新和保障机制的调整。
基本制度与非基本制度有机衔接，实现保障能力扩容。首先，需要明确的是，罕见病患者作为防范因病致贫返贫的重点群体，罕见病药物作为患者延续生命不可或缺的必需品，保障罕见病患者用得起救命药，是基本的民生保障工作。基本医疗保险作为中国公民依法享有的社会保障，应量力而行地承担临床必需罕见病药物的医疗保障，建设共同富裕下的“公平医保”。其次，借助我国已经成型的多层次医疗保障体系，通过引入非基本制度多元化支付方，提升对罕见病药物的总体保障能力。基本制度界定保障范围，非基本制度提高保障待遇，两重制度分别充分发挥自身制度优势、有机协同，实现罕见病药物医疗保障公平和效率的平衡。 明确、一致的价值标准，实现对产业创新方向的引导。充分发挥医保的战略购买作用，对填补临床空白的、全新作用机制且相较现有标准治疗显著改善临床结局的罕见病高价值药物，采取差异化的医疗保障模式和准入标准，促进产业以临床价值为导向，合理布局研发管线。
部分国家罕见病药物的医保准入评估
差异化准入，动态化调整。支付阈值作为所有支付方在能力范围内对药物支付意愿和认可程度的最直接体现，是决定药物是否可负担、创新是否被鼓励的决定性因素。在医保准入评估时，考虑到罕见病高价值药物的特殊性，放宽支付阈值或是采取其他卫生技术评估手段，并明确未来续约机制，给予罕见病高价值药物通过真实世界表现论证药物价值和预算影响的机会。协议期满后，随着越来越多的患者被识别、真实世界证据的累积，按照约定的续约机制动态调整支付标准。
最后，提高罕见病药物医疗保障统筹层次，以缩小不同地区间保障待遇差异，满足罕见病患者异地就医、异地结算的需求，并提高基金共济能力，有效确保罕见病药物医疗保障的可持续性。
为了扎实推进共同富裕，结合我国医疗保障制度特点和罕见病药物医疗保障未满足需求，在借鉴地方探索经验的基础上，报告提出了八项完善我国罕见病药物医疗保障机制的建议：
一、 出台罕见病药物医疗保障顶层设计。明确我国罕见病药物医疗保障规划的指导思想、基本原则、发展目标、具体机制和行动计划，促进医保、卫健、药监、财政、民政等部委间政策的一致性、协同性，确保地方既往罕见病药物医疗保障政策在待遇清单制度下的平稳衔接过渡。
二、 建立罕见病高价值药物遴选和医保准入评估机制。组织专家探讨、协商罕见病高价值药物的遴选原则。对符合条件的药物，医保准入时放宽支付阈值或采取其他卫生技术评估手段，协议期满后根据协议期内真实世界表现和市场情况进一步调整支付标准。
三、 对于罕见病高价值药物的医疗保障，短期内，基于我国目前已经成形的多层次医疗保障体系，通过多方共付的支付路径进行保障：首先，由基本医疗保险、补充医疗保险按照各统筹地区支付政策进行支付。其次，由各统筹地区惠民保等非基本制度按照保障条款进行支付。最后，根据国务院《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》中“夯实医疗救助托底保障”的指导思想，在省级层面成立罕见病药物专项医疗救助基金，对基本医疗保险、补充医疗保险、非基本制度报销或救助后仍然超过个人自付封顶部分的费用，进行兜底保障。长期来说，建议成立国家罕见病专项保障基金，筹资来源可以考虑医保基金市场化投资收益、基本医疗保险基金划拨、财政定向拨款、社会慈善捐赠等。
四、 支持非基本制度发展，推进罕见病药物的多层次支付。加大对惠民保的舆论宣传和政策支持力度。鼓励有条件的地方整合社会资源，探索罕见病慈善基金的筹建。
五、 实行罕见病患者年度自付费用封顶机制，个人负担封顶建议在3-8万元之间。六、 进一步明确罕见病遴选机制，优先纳入全球范围内已有疗效确切的治疗方案上市的病种、全球范围内尚无疗效确切疗法获批但有疗法在研或发病机制明确的病种。常态化罕见病目录调整。
七、 借助全国罕见病诊疗协作网，对罕见病用药保障实施登记备案、定点治疗、定点药物供应、实时结算的精细化管理方式。
八、 落实罕见病药物门诊报销政策，明确能够享受门诊用药报销的具体罕见病病种和罕见病药物。
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